〔摘　要〕 目的探讨药物转运蛋白人类有机阳离子转运蛋白1(OCT-1)和三磷酸腺苷结合盒蛋白B亚家族成员1(ABCB1)在慢性髓细胞性白血病(CML)中的mRNA表达水平及其对伊马替尼(IM)疗效评价的意义。方法对诊断并服用IM治疗的97例CML慢性期患者,利用实时荧光定量聚合酶链反应法(qRT-PCR)检测其骨髓细胞中OCT-1、ABCB1 mRNA的表达水平,探讨两种基因的表达量与CML患者疗效以及2年总生存率(OS)的关系。根据BCR/ABL融合基因水平将患者分为最佳反应组(n=46)、警告组(n=23)和治疗失败组(n=28);同时根据用药情况监测患者初诊时(第1天)、用药1个月(30 d)的BCR/ABL融合基因水平和ABCB1 mRNA表达量,对CML患者的疗效进行早期预测。结果最佳反应组OCT-1 mRNA表达水平高于警告组和治疗失败组(P<0.01),警告组和治疗失败组ABCB1 mRNA表达水平高于最佳反应组(P<0.01)。97例随访CML患者的2年OS为86.96%,最佳反应组(91.05%)、警告组(85.91%)和治疗失败组(80.63%)间的2年OS差异无统计学意义(P=0.49)。OCT-1 mRNA高表达组(90.41%)和低表达组(81.87%)以及ABCB1 mRNA高表达组(86.70%)和低表达组(93.13%)的2年OS差异无统计学意义(P=0.28、0.35)。通过监测患者第1天诊断和服药30 d的ABCB1 mRNA表达水平的倍数变化和BCR/ABL融合基因水平,显示ABCB1mRNA高倍数上升的患者(≥2.5,n=21)未能实现主要分子学反应(BCR/ABLIS≤0.1%,P=0.002)。同时,在第1天(P=0.423)或第30天(P=0.160),ABCB1 mRNA高表达组和低表达组的BCR/ABLIS百分比差异无统计学意义。结论 IM治疗CML患者的OCT-1、ABCB1 mRNA表达水平在疾病不同状态间存在差异,但对CML患者的2年OS没有影响。同时,早期监测ABCB1 mRNA表达水平倍数的变化为鉴定可能对IM反应不佳的患者提供了一种新的预后生物标志物。