〔摘　要〕 目的 探讨脑肿瘤儿童血管内皮生长因子A（VEGFA）基因rs2010963和rs3025039位点遗传多态性对化疗毒性和临床预后的影响。方法 纳入104例接受标准化疗的脑肿瘤患儿，应用基质辅助激光解吸电离飞行时间质谱平台进行VEGFA rs2010963 C>G和rs3025039 C>T多态性分型，采用χ²检验分析基因型与化疗毒性的相关性，采用COX回归分析临床病理特征、基因型与无进展生存期（PFS）的相关性，基于生物信息学方法分析两个SNP位点影响的调控因子。结果 脑肿瘤组织中VEGFA的表达（5.17±1.81）显著高于正常对照（4.33±1.56，P<0.001），VEGFA高表达组的总生存期显著劣于低表达组（P<0.001）。rs2010963位点CC、CG和GG基因型的占比分别为14.42%、55.77%和29.81%，C和G等位基因的占比分别为42.31%和57.69%，rs3025039位点CC、CT和TT基因型的占比分别为70.19%、25.96%和3.85%，C和T等位基因的占比分别为83.17%和16.83%。rs3025039位点C基因型组的血小板减少症（46.58%）和胃肠道毒性（56.16%）发生率显著高于CT基因型组（22.22%、33.33%，P<0.05），凝血障碍发生率（4.11%）显著低于TT基因型组（50.00%，P<0.05），高脂血症发生率（2.74%）显著低于CT基因型组（14.82%，P<0.05）。在单因素和多因素COX回归分析中，肿瘤类型和rs2010963基因型均与PFS显著相关（P<0.05）。生信分析结果显示，rs2010963和rs3025039多态性分别通过影响转录因子和miRNA与靶基因序列的结合，从而调控VEGFA表达。结论 VEGFA rs3025039 CC基因型显著影响血小板减少症、胃肠道毒性、凝血障碍和高脂血症风险，rs2010963 CG基因型显著影响脑肿瘤进展风险。